Term:Genterapi

En medicinsk behandling där patientens DNA modifieras i syfte att bota eller behandla en sjukdom.

Oftast handlar det om att en ny gen förs in i en viss celltyp för att kompensera för en gen som orsakar sjukdom. Valet av celler beror på sjukdomen. Genen förs in med hjälp av oskadliggjorda virus som kallas för virusvektorer. Genterapi utförs i somatiska celler (vanliga kroppsceller och inte könsceller) och de genetiska förändringarna blir därmed inte ärftliga.

Mer information finns på sidorna under kapitlet Genteknik inom medicin.

En illustration som visar de olika stegen vid en vanlig form av genterapi. Celler isoleras från en patient, modifieras på lab med en ny gen med hjälp av en virusvektor och återförs som behandling,
En illustration av en ex vivo genterapi där en ny gen förs in i patientens celler med hjälp av en virusvektor. Illustration Gunilla Elam.