Studier där en behandling eller ett läkemedels säkerhet och effekt prövas på människor. Föregås av pre-kliniska studier då behandlingen eller läkemedlet utvecklas och bland annat testas i cellodlingar och i djurförsök.
Kliniska prövningar delas upp i olika faser som måste genomgås i ordningen:
Fas I. Första gången ett läkemedel testas i människa. Vanligtvis utförs en fas I studie på en handfull friska frivilliga för att undersöka läkemedlets säkerhet, hur läkemedlet bryts ner i kroppen samt dess effekter. (Genterapier utgör ett undantag, där prövas läkemedlet direkt i patienter).
Fas II. Läkemedlet testas i grupp patienter (mellan 30-2000 stycken) som lider av den sjukdom som läkemedlet är utvecklat för, och studerar hur effektivt läkemedlet är. I en fas II studie undersöks också dosering.
Fas III. Läkemedlet testas i en stor patientgrupp (mellan 300-30000 stycken) för att bestämma hur användbart läkemedlet är. Läkemedlet jämförs med nuvarande standardbehandling eller med placebo.
Fas IV: En övervakning av ovanliga biverkningar som rapporteras efter att läkemedlet har släppts på marknaden och börjat användas.